Минздрав одобрил новый препарат для терапии болезни Ниманна—Пика
Genzyme Europe B.V. (Нидерланды) получила регистрационное удостоверение на «Зенпозайм» (МНН олипудаза альфа) для лечения наследственной болезни Ниманна—Пика A/B и B типов.
Болезнь Ниманна—Пика — редкое прогрессирующее генетическое заболевание. Признаки и симптомы могут проявляться в детстве или во взрослом возрасте и включать увеличение селезенки или печени, нарушение функции легких с присоединением частых легочных инфекций, а также другие проявления. До сих пор для лечения заболевания назначалась поддерживающая терапия для устранения воздействия отдельных симптомов.
«Зенпозайм» вводят внутривенно посредством инфузии каждые две недели. Доза рассчитывается врачом индивидуально для каждого пациента и зависит от массы тела, следует из инструкции по медицинскому применению.
Это первый препарат, предназначенный специально для лечения проявлений дефицита кислой сфингомиелиназы, не связанных с центральной нервной системой (болезнь Ниманна—Пика). Он содержит фермент олипудаза альфа, который замещает естественный фермент. Это единственный одобренный метод лечения указанного заболевания.
Одобрение препарата основано на положительных данных клинических исследований ASCEND и ASCEND-Peds, в которых препарат показал клинически значимое улучшение функции легких и снижение объема селезенки и печени у взрослых и детей.